Gene Knockout (การยับยั้งการแสดงออกของยีนเพื่อการวิจัย และรักษาโรค)

ในยุคปัจจุบันวิทยาการทางการแพทย์ได้มีการศึกษาและพัฒนาอย่างต่อเนื่อง เพื่อให้การรักษาโรคมีประสิทธิภาพสูงสุด โดยการรักษาไม่ได้จำกัดอยู่ที่การให้ยา หรือผ่าตัดเพียงเท่านั้น แต่ยังมีการรักษาโรคโดยใช้เซลล์ มีหลักการสำคัญคือการทำให้เซลล์เป้าหมายกลับมามีสุขภาพดี แข็งแรง และทำงานได้อย่างปกติอีกครั้ง โดยเซลล์ที่นิยมนำมาใช้ใน ได้แก่ T Cell, CAR-T cell, iPSCs (Induced Pluripotent Stem Cells), NK Cells เป็นต้น เซลล์เหล่านี้สามารถใช้เซลล์จากตัวของผู้ป่วยเอง (autologous) หรือจากเซลล์ผู้บริจาค (Allogeneic) นำมาปรับปรุงแก้ไขการทำงานของเซลล์ด้วยเทคโนโลยี CRISPR/Cas เช่น ยับยังการแสดงออกของยีนที่ผิดปกติของเซลล์ (Gene Knockout) หรือ ทำการแก้ไขยีนที่ผิดปกติให้กลับมาทำงานได้ หรือเพิ่มประสิทธิภาพของเซลล์ (Gene Knockin) เพื่อให้เซลล์กลับมาสุขภาพดี แล้วใส่กลับเข้าไปในร่างกายของผู้ป่วย และให้เซลล์เหล่านี้รักษาผู้ป่วยแทนการใช้ยาหรือการผ่าตัด เพื่อรักษาโรค  เช่น โรคทางพันธุกรรม และโรคติดเชื้อ เป็นต้น

ที่ผ่านมาการปรับปรุงแก้ไขการทำงานของเซลล์จะมีการใช้ไวรัสในการนำส่งชิ้นยีนเข้าสู่เซลล์ ทำให้มีความกังวลเกี่ยวกับสารพันธุกรรมพาหะของไวรัส (viral vector) จะเข้าไปแทรกตัวกับสารพันธุกรรมปกติของเซลล์ ในปัจจุบันมีการใช้เทคโนโลยีที่เรียกว่า non-viral base Electroporation ในการนำส่งโปรตีน หรือ สารพันธุกรรม เช่น ribonucleoprotein (RNP), mRNA, DNA เข้าสู่เซลล์ โดยตรง ซึ่งทาง บริษัท ไบโอแอคทีฟ จำกัด เป็นตัวแทนจำหน่ายผลิตภัณฑ์ MaxCyte ที่ใช้เทคโนโลยี Flow Electroporation ซึ่งผ่านการประเมินทางคลินิก และลดระยะเวลาในการผลิตเซลล์ตั้งแต่ 1-30 วัน (ขึ้นกับชนิดของ Cell) ก่อนการ Transfusion กลับเข้าสู่ร่างกายผู้ป่วย

ต้องการสอบถามข้อมูลเพิ่มเติม คลิก

May 13, 2021 | 10:30 PM